FDA aprova pivekimabe sunirina para neoplasia hematológica rara

Em 27 de maio de 2026, o FDA aprovou pivekimabe sunirina, um anticorpo conjugado a droga (ADC) direcionado ao receptor CD123, para o tratamento de pacientes adultos com neoplasia blástica de células dendríticas plasmocitoides (BPDCN, blastic plasmacytoid dendritic cell neoplasm). Trata-se do primeiro ADC aprovado para essa neoplasia hematológica ultrarara e altamente agressiva, com opções terapêuticas previamente muito limitadas, conferindo a pivekimabe sunirina o status de primeiro agente da sua classe aprovado para essa indicação, com a vantagem adicional de poder ser iniciado em regime ambulatorial.

A eficácia foi avaliada no estudo CADENZA, ensaio clínico de fase 1/2 multicêntrico que avaliou pivekimabe sunirina em duas populações distintas de pacientes com BPDCN. No coorte de pacientes virgens de tratamento, a taxa combinada de remissão completa e remissão clínica completa (CR/CCR) foi de 69,7%, com mediana de seguimento de 21,5 meses e duração mediana de remissão de 9,7 meses. No coorte de pacientes com doença recidivada ou refratária (N=51), a taxa de CR/CCR foi de 15,7%, com mediana de seguimento de 24,1 meses e duração mediana de resposta de 9,2 meses. Em relação à segurança, os eventos adversos mais frequentes (apresentados em ≥ 20%) foram: edema, fadiga, dor musculoesquelética, hemorragia, reações relacionadas à infusão, náusea e diarreia. A bula inclui aviso para o risco de hepatotoxicidade (incluindo doença veno-oclusiva hepática), além de alertas para reações à infusão, edema, reações alérgicas a sulfitos e toxicidade embriofetal.

A dose recomendada é pivekimabe sunirina 0,045 mg/kg, calculada com base no peso corporal real do paciente, administrada por infusão intravenosa ao longo de aproximadamente 15 a 30 minutos, a cada 21 dias, até progressão da doença ou toxicidade limitante.