ANVISA amplia a indicação terapêutica de datopotamabe deruxtecana para câncer de pulmão avançado com mutação de EGFR

Em 27 de julho de 2026, a Agência Nacional de Vigilância Sanitária (ANVISA) publicou no Diário Oficial da União a ampliação de indicação terapêutica do datopotamabe deruxtecana, que já dispunha de registro no país para o tratamento do câncer de mama. A nova indicação contempla pacientes adultos com câncer de pulmão de células não pequenas (CPCNP) localmente avançado ou metastático portadores de mutações do EGFR, que já receberam terapia direcionada ao EGFR e quimioterapia à base de platina.

Esta nova aprovação apoia-se nos dados do estudo de fase II TROPION-Lung05 em análise agrupada com os dados do estudo de fase III TROPION-Lung01. Na análise agrupada de 117 pacientes com CPCNP com mutação de EGFR (TROPION-Lung05, N=78 e TROPION-Lung01, N=39), previamente expostos a terapia-alvo e quimioterapia com platina. A mediana da idade da população foi de 63 anos, 43% tinham ≥ 65 anos e 63% eram do sexo feminino. Quanto à doença, 33% apresentavam metástases cerebrais no início do estudo, 53% apresentavam tumores com deleções no éxon 19, 34% apresentavam mutações L858R no éxon 21, 28% apresentavam mutações T790M, 2,6% apresentavam mutações de inserção no éxon 20 e 14% apresentavam outras mutações no EGFR. Quatro por cento (4,4%) dos pacientes haviam recebido uma linha prévia de terapia sistêmica, 39% receberam duas linhas prévias de terapia sistêmica e 57% receberam três ou mais linhas prévias de terapia sistêmica no contexto de doença localmente avançada ou metastática. Todos os pacientes haviam recebido terapia prévia direcionada ao EGFR, incluindo 84% tratados com osimertinibe anteriormente, 99% tratados com quimioterapia à base de platina anteriormente e 28% tratados com terapia anti-PD-1/PD-L1 anteriormente.

A taxa de resposta objetiva foi de 45%, com respostas completas em 4,4%, duração mediana de resposta de 6,5 meses e 18% dos pacientes com duração de resposta ≥ 12 meses. A avaliação de segurança mostrou que eventos adversos graves ocorreram em 4% dos pacientes tratados com datopotamabe deruxtecana, sendo o evento adverso grave mais frequente (> 1%) a estomatite (2,4%). Descontinuação permanentemente ocorreu em 3,2% dos pacientes, dos quais a doença pulmonar intersticial foi responsável por 2,4%. As reações adversas mais comuns (≥ 20%) foram estomatite, náusea, alopecia, fadiga, constipação e diminuição do apetite. Na bula há menções especiais sobre a profilaxia e o manejo de doença pulmonar intersticial, toxicidade ocular e estomatite.

A posologia aprovada é de 6 mg/kg de datopotamabe deruxtecana, via intravenosa, a cada três semanas, mantidos até a progressão da doença ou toxicidade limitante.