Pembrolizumabe em combinação com enfortumabe vedotina é aprovado para câncer de bexiga músculo-invasivo nos EUA

Em 10 de julho de 2026, a Food and Drug Administration (FDA) aprovou o uso de pembrolizumabe em combinação com enfortumabe vedotina como tratamento neoadjuvante seguido de tratamento adjuvante após cistectomia, para pacientes adultos com câncer de bexiga músculo-invasivo (CBMI).

A decisão amplia a aprovação prévia desse esquema no mesmo cenário, que era restrita a pacientes inelegíveis à cisplatina, passando a contemplar todos os pacientes com CBMI candidatos à cistectomia.

A eficácia foi avaliada no estudo KEYNOTE-B15/EV-304, que incluiu 808 pacientes com CBMI não tratado previamente, candidatos à cistectomia radical com dissecção de linfonodos pélvicos e elegíveis à quimioterapia baseada em cisplatina.

Os pacientes foram randomizados na proporção 1:1 para receber pembrolizumabe e enfortumabe vedotina neoadjuvantes seguidos de cirurgia e, então, pembrolizumabe e enfortumabe vedotina adjuvantes, ou para gencitabina e cisplatina neoadjuvantes seguidas de cirurgia.

O principal desfecho foi a sobrevida livre de eventos avaliada por revisão central independente cega, tendo a sobrevida global como desfecho adicional. O estudo demonstrou melhora estatisticamente significativa em ambos os desfechos com o esquema perioperatório: a mediana de sobrevida livre de eventos não foi alcançada no braço de pembrolizumabe com enfortumabe vedotina e foi de 48,5 meses no braço de quimioterapia (HR=0,53; IC de 95%: 0,41-0,70; p<0,0001), enquanto a mediana de sobrevida global não foi alcançada em nenhum dos braços (HR=0,65; IC de 95%: 0,48-0,89; p=0,0029). A taxa de resposta patológica completa foi superior no braço da combinação de pembrolizumabe com enfortumabe vedotina (55,8% versus 23,5%; p<0,0001).

O perfil de segurança geral foi semelhante ao observado em estudos anteriores dessa combinação no câncer urotelial, destacando-se advertências para eventos adversos imunomediados, reações relacionadas à infusão, complicações do transplante alogênico de células-tronco hematopoéticas, reações cutâneas, hiperglicemia, pneumonite/doença pulmonar intersticial, neuropatia periférica, distúrbios oculares, extravasamento no local da infusão e toxicidade embriofetal.