ANVISA aprova o camizestranto para o câncer de mama com mutação ESR1

Em 21 de setembro de 2026, a Agência Nacional de Vigilância Sanitária (ANVISA) aprovou o registro do camizestranto para o tratamento de pacientes adultos com câncer de mama localmente avançado ou metastático positivo para receptor de estrogênio (RE positivo) e negativo para o HER-2, após o surgimento da mutação no gene ESR1 durante o tratamento de primeira linha com terapia endócrina associada a um inibidor de CDK4/6 por ≥ 6 meses e sem sinais de progressão radiológica e/ou clínica.

A aprovação tem impacto importante no cenário nacional, no qual o câncer de mama é a neoplasia maligna mais incidente em mulheres. Segundo o Instituto Nacional do Câncer (INCA), foram estimados 73.610 casos entre 2023 e 2025, o equivalente a 30,1% dos cânceres femininos. A indicação apoia-se no cenário de resistência endócrina mediada por mutações do ESR1, alterações adquiridas que emergem sob terapia com inibidor de aromatase e podem ser detectadas em DNA tumoral circulante (ctDNA) antes da progressão radiológica.

O programa clínico de referência do camizestranto nesse contexto é o estudo de fase III SERENA-6, que avaliou a troca precoce para camizestranto associado a inibidor de CDK4/6 versus a manutenção do inibidor de aromatase associado ao inibidor de CDK4/6, em pacientes com mutação ESR1 emergente e sem progressão da doença, tendo randomizado 315 pacientes.

A idade mediana foi de 61 anos em ambos os braços e predomínio de pós‑menopausadas (78,3% e 80,4%). A doença metastática era não visceral na maioria (58,0% e 55,1%), com metástases viscerais em 42,0% e 44,9%. A mutação em ESR1 foi detectada já no primeiro teste em pouco mais da metade dos casos (53,5% e 53,2%), com mediana de 21 meses entre o início do inibidor da aromatase e inibidor de CDK4/6 e a detecção. A maioria apresentava mutação única (83,4% e 79,7%), sendo D538G (44,6% e 51,9%) e Y537S (38,9% e 38,0%) as variantes mais frequentes, seguidas de Y537N (18,5% e 15,8%). A sobrevida livre de progressão mediana estimada foi de 16,0 meses no braço de camizestranto e de 9,2 meses no braço de inibidor de aromatase, o que correspondeu a uma redução de 56% no risco de progressão ou óbito (HR=0,44; IC de 95%: 0,31-0,60; p < 0,00001). Quanto à segurança, eventos adversos de graus ≥ 3 ocorreram em 60,0% dos pacientes do braço de camizestranto e em 45,8% do comparador, com eventos adversos graves semelhantes entre os braços (10,3% versus 12,3%) e descontinuação por eventos adversos de apenas 1,3%. A fotopsia, evento característico do fármaco, foi relatada em cerca de 20% dos pacientes, sem alteração da estrutura ocular ou da acuidade visual.

O camizestranto é apresentado para uso oral e administrado em combinação com um inibidor de CDK4/6, sendo a troca terapêutica indicada no momento da detecção da mutação ESR1, em pacientes que ainda não apresentaram progressão radiológica e/ou clínica, mantendo-se o tratamento até progressão da doença ou toxicidade limitante.