Vimseltinib es aprobado por la FDA para el tratamiento del tumor de células gigantes de la vaina tendinosa

El 14 de febrero de 2025, la FDA (Food and Drug Administration) aprobó el inhibidor de quinasa vimseltinib para el tratamiento de pacientes adultos con tumor de células gigantes de la vaina tendinosa (TCGT) sintomático, en los casos en que la resección quirúrgica podría resultar en una limitación funcional significativa o morbilidad severa. La aprobación se basó en los resultados del estudio fase III MOTION, que asignó aleatoriamente a 123 pacientes con TCGT, para quienes la cirugía no era una opción viable sin riesgos sustanciales de compromiso funcional, a recibir tratamiento con vimseltinib (83 pacientes) o placebo (40 pacientes) durante 24 semanas (Parte 1). En la fase abierta posterior (Parte 2), los pacientes pudieron continuar recibiendo vimseltinib, mientras que aquellos inicialmente en el grupo placebo tuvieron la opción de cambiar al brazo experimental. La edad mediana de la población fue de 44 años, con un 59% de pacientes de sexo femenino. Entre los participantes, el 74% se había sometido a cirugía previa, el 69% presentaba tenosinovitis pigmentaria vellonodular difusa (TCGT difusa) y el 23% ya había recibido tratamiento con terapia sistémica. Las principales localizaciones de la enfermedad fueron la rodilla (67%), el tobillo (12%), la cadera (10%), otras articulaciones (5%), el pie (3,3%) y la muñeca (2,4%). En el brazo vimseltinib, la tasa de respuesta objetiva fue del 40%, mientras que ningún paciente del grupo placebo obtuvo respuesta (0%; p<0,0001). La duración mediana de la respuesta no fue alcanzada, pero, con un seguimiento adicional de seis meses, el 85% de los respondedores mantuvieron la respuesta durante al menos seis meses y el 58% durante al menos nueve meses. Además, el tratamiento con vimseltinib demostró beneficios estadísticamente significativos en el rango de movimiento activo, en la funcionalidad física reportada por los pacientes y en la reducción del dolor, en comparación con el placebo. Los eventos adversos más comunes (≥ 20%), incluidas alteraciones de laboratorio, fueron: aumento de transaminasas, edema periorbitario, fatiga, erupción cutánea, hipercolesterolemia, edema periférico, edema facial, neutropenia, leucopenia y prurito. La dosis recomendada de vimseltinib es de 30 mg, por vía oral, dos veces por semana, con un intervalo mínimo de 72 horas entre las dosis.