Selumetinib recibe aprobación ampliada por el FDA

El 19 de noviembre de 2025, el FDA (Food and Drug Administration) aprobó el uso de selumetinib para adultos con neurofibromatosis tipo 1 (NF1) con neurofibromas plexiformes (PN) sintomáticos e irresecables. La nueva aprobación amplía la indicación previamente restringida a la población pediátrica a partir de un año de edad, aprobada desde 2020 para esta misma condición. La autorización se basó en los datos del estudio KOMET, un ensayo global, multicéntrico, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo, que evaluó a 145 adultos con NF1 y PN irresecables y sintomáticos. Los criterios de inclusión exigían que el tumor no pudiera ser completamente removido sin riesgo de morbilidad significativa, ya fuera por compromiso de estructuras vitales, invasividad local o alta vascularización. Los pacientes fueron aleatorizados 1:1 para recibir selumetinib o placebo dos veces al día durante 12 ciclos. El criterio de valoración primario fue la tasa de respuesta objetiva confirmada, según revisión central independiente, utilizando los criterios de Respuesta en Neurofibromatosis y Schwannomatosis. La tasa de respuesta fue del 20% en el grupo tratado con selumetinib versus 5% en el grupo placebo (p = 0,011). Entre los pacientes que respondieron al tratamiento con selumetinib, el 86% mantuvo la respuesta durante al menos seis meses. El prospecto actualizado incluye advertencias y precauciones sobre disfunción ventricular izquierda, toxicidad ocular, toxicidad gastrointestinal, toxicidad cutánea, elevación de creatina fosfoquinasa, aumento de los niveles de vitamina E con riesgo potencial de sangrado y toxicidad embriofetal. Los eventos adversos observados en la población adulta fueron consistentes con el perfil de seguridad ya establecido para selumetinib. La dosis recomendada para adultos se basa en el área de superficie corporal, siendo 25 mg/m² administrados por vía oral dos veces al día, hasta la progresión de la enfermedad o la aparición de toxicidad limitante.