FDA aprueba el treosulfano como régimen de acondicionamiento para el trasplante alogénico de células madre hematopoyéticas

El 21 de enero de 2025, la FDA (Food and Drug Administration) aprobó el uso de treosulfano, un agente alquilante, en combinación con fludarabina, como régimen de acondicionamiento para el trasplante alogénico de células madre hematopoyéticas (TCTHalo). La indicación abarca pacientes adultos y pediátricos (≥ 1 año) con leucemia mieloide aguda (LMA) o síndrome mielodisplásico (SMD). La eficacia del treosulfano fue evaluada en el estudio MC-FludT.14/L Trial II (NCT00822393), un ensayo clínico aleatorizado que comparó el treosulfano con busulfano, ambos asociados a fludarabina, como régimen preparatorio para el TCTHalo. Se incluyeron 570 pacientes con LMA o SMD, con edades entre 18 y 70 años, estado Karnofsky ≥ 60% y edad ≥ 50 años o índice de comorbilidad para trasplante hematopoyético (HCTCI) > 2. El tratamiento con treosulfano demostró un beneficio estadísticamente significativo en la supervivencia global en comparación con busulfano (HR=0,67; IC del 95%: 0,51-0,90) en la población global del estudio. En evaluaciones realizadas en diferentes subpoblaciones, el uso de treosulfano sugirió beneficio tanto en pacientes con LMA (HR=0,73; IC del 95%: 0,51-1,06) como en aquellos con SMD (HR=0,64; IC del 95%: 0,40-1,02). Los eventos adversos más comunes (frecuencia ≥ 20%) fueron: dolor musculoesquelético, estomatitis, fiebre, náuseas, edema, infección y vómitos. La posología aprobada consiste en la administración de treosulfano 10 g/m²/día en los días -4, -3 y -2, en combinación con fludarabina 30 mg/m²/día en los días -6, -5, -4, -3 y -2. La infusión de células madre hematopoyéticas se realiza en el día 0.