FDA concede aprovação tradicional a terapia agnóstica com selpercatinibe

Em 14 de julho de 2026, a Food and Drug Administration (FDA) concedeu aprovação tradicional ao selpercatinibe para pacientes adultos e pediátricos com dois anos de idade ou mais portadores de tumores sólidos localmente avançados ou metastáticos com fusão do gene RET, que tenham progredido durante ou após tratamento sistêmico prévio ou que não disponham de opções terapêuticas alternativas satisfatórias.

A eficácia foi avaliada no estudo com múltiplas coortes LIBRETTO-001, com suporte dos resultados em câncer de pulmão de células não pequenas (CPCNP) com fusão de RET e em câncer de tireoide com fusão de RET. A análise contemplou 75 pacientes com tumores com fusão de RET distintos de câncer de pulmão e de tireoide, com progressão durante ou após tratamento sistêmico prévio ou sem alternativa satisfatória.

Os principais desfechos foram a taxa de resposta global e a duração da resposta: a taxa de resposta global foi de 47%, com mediana de duração da resposta de 24,5 meses. Foram observadas respostas em diversos tipos tumorais, incluindo colorretal, adenocarcinoma pancreático, tumores de glândulas salivares, sarcoma de partes moles, colangiocarcinoma, carcinoma de pele, tumor de sítio primário desconhecido, mama, carcinoide brônquico, ovário, intestino delgado e tumores neuroendócrinos, inclusive pancreáticos.

A eficácia em pacientes pediátricos e adultos jovens foi avaliada no LIBRETTO-121. As advertências e precauções incluem hepatotoxicidade, doença pulmonar intersticial/pneumonite, hipertensão, prolongamento do intervalo QT, eventos hemorrágicos, hipersensibilidade, síndrome de lise tumoral, risco de comprometimento da cicatrização, hipotireoidismo, toxicidade embriofetal e epifisiólise da cabeça femoral em pacientes pediátricos.