Dostarlimabe é aprovado pelo FDA como primeira imunoterapia para o câncer de reto localmente avançado com deficiência de MMR

Em 19 de outubro de 2026, o Food and Drug Administration (FDA) concedeu aprovação acelerada a dostarlimabe em monoterapia para pacientes adultos com câncer de reto localmente avançado em estágio II ou III, com alta instabilidade de microssatélites (MSI-H) ou deficiência do sistema de reparo de DNA (dMMR). Trata-se da primeira imunoterapia aprovada para essa população.

A eficácia foi avaliada no estudo AZUR-1, ensaio clínico global de fase II, aberto e de braço único, que tratou 154 pacientes com câncer de reto localmente avançado em estágio II ou III, MSI-H/dMMR, histologicamente confirmado e sem tratamento prévio. O desfecho primário foi a taxa de resposta clínica completa sustentada por 12 meses (cCR12) por revisão central independente, que foi de 47%, com outros 38 pacientes já em resposta clínica completa e ainda em seguimento inferior a 12 meses. Na avaliação do investigador, a cCR12 foi de 68% e a taxa de resposta objetiva, de 82%. Em análise exploratória, 76% não apresentavam evidência de câncer após ≥ 1 ano, incluindo 12 pacientes com resposta patológica completa após a cirurgia. Não houve recidiva entre os pacientes respondedores após mediana de seguimento > 2 anos. Eventos adversos graves ocorreram em 20% dos pacientes, e os mais comuns foram fadiga (32%), rash (22%), diarreia (18%) e prurido (17%). A descontinuação permanente por eventos adversos foi de 3%, e as alterações laboratoriais de graus ≥ 3 mais frequentes (≥ 2%) foram linfopenia, anemia e elevação de AST.

A dose recomendada de dostarlimabe é de 500 mg, via intravenosa, a cada 3 semanas, por até nove ciclos (cerca de seis meses), ou até progressão da doença ou toxicidade limitante.